引用本文： 石志红, 曾宪华, 罗艳虹, 张岩波. 慢性呼吸衰竭患者报告临床结局量表的信效度分析. 中国呼吸与危重监护杂志, 2014, 13(4): 385-388. doi: 10.7507/1671-6205.2014094 复制
随着医学模式从生物模式转向生物-心理-社会医学模式，健康得以全新定义，健康并不仅仅是不患病，还应包括心理健康以及社会交往方面的健康。人作为一个整体在医学中的地位越来越突出。国际药物经济与疗效研究协会、欧洲生存质量评估协调处、美国食品药品监督管理局(FDA)、健康相关生存质量(HRQL)工作组和国际生存质量研究协会共同提出的临床疗效评价方案包括四方面的内容：临床(医务)人员报告资料、生理(实验室指标)报告资料、护理人员报告资料和患者报告资料[1]。其中患者报告资料即患者报告的临床结局(patient-reported outcomes，PRO)是一种患者(即没有医生或其他任何人对于患者反应的解释)对于自身健康状况的各个方面的测量[2]，它从患者角度提供治疗疾病的信息，且全面、确切地反映了患者的综合健康状况。利用PRO量表可以将患者报告的资料定量化、标准化，同时结合医生的临床经验和客观检查结果，使我们对疾病的诊断、病情变化和疗效判断更加科学、全面、真实、可靠。近年来，呼吸衰竭的发病率不断增高，造成较重的社会经济负担，鉴于研制适合我国慢性呼吸衰竭PRO量表的必要性，我们根据世界卫生组织(WHO)对健康的定义、慢性呼吸衰竭的理论知识和患者报告结局指标的概念内涵，参照2006年2月FDA发布的关于PRO研究应用于临床药物研制和疗效评价的指南草案[2]，遵循国际量表研制的程序规范[3-4]，研制了慢性呼吸衰竭PRO量表。本研究主要对慢性呼吸衰竭PRO量表的信度、效度、可行性进行检验。
对象与方法
一 对象
在太原不同区的8所不同等级的医院(山西医科大学附属第一医院、山西医科大学附属第二医院、山西省人民医院、山西大医院、山西省中医研究所、煤炭中心医院、武警医院、太原市小店区平阳路一社区卫生服务中心)进行现场调查。调查量表一般由患者根据自身实际情况填写，对于文化程度低、年老眼花者或者手偏瘫患者，由调查员将题干和选项不含任何导向作用地逐一读给患者，根据患者自己的选择，调查员协助患者完成量表的作答。总计发放问卷480份，最后回收问卷472份，回收率为98.33%，其中有效问卷461份(呼吸衰竭患者364份，健康人97份)，有效率为97.67%。
纳入标准：根据呼吸衰竭诊断标准(主要靠动脉血气分析诊断)已确诊为呼吸衰竭的患者，年龄＞18岁，愿意接受调查者。健康人选择未患呼吸衰竭疾病、恶性肿瘤以及精神疾病，总体年龄与呼吸衰竭患者相仿者，志愿加入本课题调查研究。
排除标准：并发精神疾病或者存在意识障碍的患者；由于语言、智力障碍等多种原因导致不能理解或不能完成问卷的患者。
二 方法
1．量表的研制过程：(1)按照国际PRO量表的研制规范，通过查阅文献、访谈患者及借鉴国内外相关量表形成量表结构及条目池。(2)根据多位相关方面的专家和患者的意见或建议对形成的条目池进行修正以及表达语言的调试形成初步量表。(3)用初步量表分别在山西省太原市不同行政区域内8所医院进行预调查，回收后利用经典测量理论和项目反应理论进行分析，初步筛选条目形成初量表。(4)在上述的8所医院进行大规模正式调查，再次利用经典测量理论和项目反应理论对条目进行筛选和维度调整形成终量表。终量表包括4个领域(生理、心理、社会、治疗)，10个方面(图 1)，51个条目。本研究主要在前期研究基础上，对量表的信度、效度和可行性进行评价。
图1
PRO量表结构框架
2．量表评价：(1)信度分析：信度指测量结果一致性，一致性程度越高，信度越高。克朗巴赫的α系数是目前最常用的信度系数，一般认为克朗巴赫α系数应该达到0.7以上。(2)效度分析：效度指测量的有效性，即测量结果与试图达到测量目标的接近程度，评价的是偏倚或测量结果中包含了多大比例的系统误差问题[5]。本课题从内容效度、维度相关性、构念效度、反应度三个方面进行考核。
三 统计学处理
采用SPSS 13.0进行信度、维度相关性和反应度分析，采用LISREL 8.7对构念效度进行统计分析。
结果
一 信度分析
量表各领域及总量表的信度见表 1。整体来说该量表的克朗巴赫α系数高，具有较高的信度。
表1
量表各领域及总量表的信度
二 效度分析
1．内容效度：内容效度指量表所选的条目能否代表所要测的内容，即指一个特定的条目对一个内容范畴的反映程度，一般没有定量的评价方法[5]。本课题编制慢性呼吸衰竭PRO量表时查阅了大量的相关文献和国内外相关的量表；采用了专家咨询法(专家核心小组由呼吸科医护人员以及心理、社会、伦理学各方面专家组成)及对患者进行访谈等方法对量表条目的提出、修正进行了深入反复的论证，以保证本量表有较高的的内容效度。
2．维度相关性：各条目与其所属领域之间存在较强的相关性，其中生理功能的18个条目中有17个条目的相关系数r在0.50以上；心理功能的16个条目中有13个条目的相关系数r在0.50以上；社会支持领域的8个条目的相关系数r均在0.50以上；治疗领域的9个条目中有7个条目的相关系数r在0.50以上。
3．构念效度：本研究用验证性因子方法(CFA)来构建指示条目与所属维度之间的测量模型，即可观测变量和潜变量之间的测量模型，采用多种指标综合评价模型的拟合效果。一般认为，近似误差均方根(RMSEA)在0.08~0.10之间拟合一般；均方根残差(RMR)值小于0.09拟合好；规范拟合指数(NFI)、不规范拟合指数(NNFI)、比较拟合指数(CFI)和增值拟合指数(IFI)在0.9以上拟合好。结果显示慢性呼吸衰竭PRO量表各维度条目的因子载荷均大于0.50，认为有实际意义，且根据标准因子载荷可以直接比较条目因子载荷的大小；单个参数的t检验结果显示各条目因子载荷均达到显著水平(表 2)。总体上讲，大部分维度的拟合指标都达到了相应的要求(表 3)，说明该量表具有较好的结构效度。
表2
各条目对应所属维度的验证性因子分析结果
表3
呼吸衰竭PRO量表拟合优度统计量
4．量表的反应度分析：在本次调查中，量表能区分患者和健康人两类不同人群在除治疗领域外的各个维度平均得分的差别，采用的统计方法是两样本t检验，P≤0.05则认为该量表具有较好的反应度。观察组与对照组的维度平均得分结果见表 4，各维度的平均得分差异均有统计学意义，说明该量表的区分度较高，有区分不同人群的能力。
表4
观察组与对照组的维度平均得分比较(三 可行性分析
本课题在大规模临床调查中总计发放问卷480份，最后回收问卷472份，回收率为98.33%，其中有效问卷461份(呼吸衰竭患者364份，健康人97份)，有效率为97.67%，每份调查表的完成时间为15 min左右。以上结果说明本量表有很好的可行性。
讨论
慢性呼吸衰竭是威胁公众健康的一种常见的慢性疾病。慢性呼吸衰竭的发作不但使患者遭受生理上的痛苦，而且严重影响了患者的心理健康和社会功能。慢性呼吸衰竭给患者所带来的痛苦只有患者自己感受最深，客观检查结果只能说明病情的一个方面，不足以说明全部。因此，对慢性呼吸衰竭临床疗效的评价应该结合患者的切身感受，对生理、心理、社会、治疗情况进行综合评价，慢性呼吸衰竭PRO量表是一种很好的方式。本课题组用经典测量理论和项目反应理论，并结合专业知识编制了慢性呼吸衰竭PRO量表，共包含了4个领域、10个维度、51个条目，涵盖面广，很好地反映了健康相关生命质量的内涵，条目设计合理，问题通俗易懂。由以上量表考评的结果可知，慢性呼吸衰竭PRO量表具有较高的信度、效度和可行性。因此，该PRO量表可以作为慢性呼吸衰竭临床疗效评价标准和终点指标之一。
由于时间、条件的限制，本研究仅以太原地区为研究中心收集资料，样本量不足，不能达到多中心研究的要求，量表的适用范围可能较为狭隘，关于慢性呼吸衰竭PRO量表的编制与评价仍需进一步的验证与完善[6]。因此，我们接下来还需扩大样本含量及覆盖地区，并将编制的量表推广应用到临床疗效评价中，进一步检验其临床应用价值。另外，PRO作为一个软指标，应与临床上的客观指标相结合，才能更科学地评价临床疗效[7]。我们在量表编制及其评价的过程中应当综合各种因素及统计方法，不断完善与验证，力求编制的量表更加科学、有效、实用。
随着医学模式从生物模式转向生物-心理-社会医学模式，健康得以全新定义，健康并不仅仅是不患病，还应包括心理健康以及社会交往方面的健康。人作为一个整体在医学中的地位越来越突出。国际药物经济与疗效研究协会、欧洲生存质量评估协调处、美国食品药品监督管理局(FDA)、健康相关生存质量(HRQL)工作组和国际生存质量研究协会共同提出的临床疗效评价方案包括四方面的内容：临床(医务)人员报告资料、生理(实验室指标)报告资料、护理人员报告资料和患者报告资料[1]。其中患者报告资料即患者报告的临床结局(patient-reported outcomes，PRO)是一种患者(即没有医生或其他任何人对于患者反应的解释)对于自身健康状况的各个方面的测量[2]，它从患者角度提供治疗疾病的信息，且全面、确切地反映了患者的综合健康状况。利用PRO量表可以将患者报告的资料定量化、标准化，同时结合医生的临床经验和客观检查结果，使我们对疾病的诊断、病情变化和疗效判断更加科学、全面、真实、可靠。近年来，呼吸衰竭的发病率不断增高，造成较重的社会经济负担，鉴于研制适合我国慢性呼吸衰竭PRO量表的必要性，我们根据世界卫生组织(WHO)对健康的定义、慢性呼吸衰竭的理论知识和患者报告结局指标的概念内涵，参照2006年2月FDA发布的关于PRO研究应用于临床药物研制和疗效评价的指南草案[2]，遵循国际量表研制的程序规范[3-4]，研制了慢性呼吸衰竭PRO量表。本研究主要对慢性呼吸衰竭PRO量表的信度、效度、可行性进行检验。
对象与方法
一 对象
在太原不同区的8所不同等级的医院(山西医科大学附属第一医院、山西医科大学附属第二医院、山西省人民医院、山西大医院、山西省中医研究所、煤炭中心医院、武警医院、太原市小店区平阳路一社区卫生服务中心)进行现场调查。调查量表一般由患者根据自身实际情况填写，对于文化程度低、年老眼花者或者手偏瘫患者，由调查员将题干和选项不含任何导向作用地逐一读给患者，根据患者自己的选择，调查员协助患者完成量表的作答。总计发放问卷480份，最后回收问卷472份，回收率为98.33%，其中有效问卷461份(呼吸衰竭患者364份，健康人97份)，有效率为97.67%。
纳入标准：根据呼吸衰竭诊断标准(主要靠动脉血气分析诊断)已确诊为呼吸衰竭的患者，年龄＞18岁，愿意接受调查者。健康人选择未患呼吸衰竭疾病、恶性肿瘤以及精神疾病，总体年龄与呼吸衰竭患者相仿者，志愿加入本课题调查研究。
排除标准：并发精神疾病或者存在意识障碍的患者；由于语言、智力障碍等多种原因导致不能理解或不能完成问卷的患者。
二 方法
1．量表的研制过程：(1)按照国际PRO量表的研制规范，通过查阅文献、访谈患者及借鉴国内外相关量表形成量表结构及条目池。(2)根据多位相关方面的专家和患者的意见或建议对形成的条目池进行修正以及表达语言的调试形成初步量表。(3)用初步量表分别在山西省太原市不同行政区域内8所医院进行预调查，回收后利用经典测量理论和项目反应理论进行分析，初步筛选条目形成初量表。(4)在上述的8所医院进行大规模正式调查，再次利用经典测量理论和项目反应理论对条目进行筛选和维度调整形成终量表。终量表包括4个领域(生理、心理、社会、治疗)，10个方面(图 1)，51个条目。本研究主要在前期研究基础上，对量表的信度、效度和可行性进行评价。
图1
PRO量表结构框架
2．量表评价：(1)信度分析：信度指测量结果一致性，一致性程度越高，信度越高。克朗巴赫的α系数是目前最常用的信度系数，一般认为克朗巴赫α系数应该达到0.7以上。(2)效度分析：效度指测量的有效性，即测量结果与试图达到测量目标的接近程度，评价的是偏倚或测量结果中包含了多大比例的系统误差问题[5]。本课题从内容效度、维度相关性、构念效度、反应度三个方面进行考核。
三 统计学处理
采用SPSS 13.0进行信度、维度相关性和反应度分析，采用LISREL 8.7对构念效度进行统计分析。
结果
一 信度分析
量表各领域及总量表的信度见表 1。整体来说该量表的克朗巴赫α系数高，具有较高的信度。
表1
量表各领域及总量表的信度
二 效度分析
1．内容效度：内容效度指量表所选的条目能否代表所要测的内容，即指一个特定的条目对一个内容范畴的反映程度，一般没有定量的评价方法[5]。本课题编制慢性呼吸衰竭PRO量表时查阅了大量的相关文献和国内外相关的量表；采用了专家咨询法(专家核心小组由呼吸科医护人员以及心理、社会、伦理学各方面专家组成)及对患者进行访谈等方法对量表条目的提出、修正进行了深入反复的论证，以保证本量表有较高的的内容效度。
2．维度相关性：各条目与其所属领域之间存在较强的相关性，其中生理功能的18个条目中有17个条目的相关系数r在0.50以上；心理功能的16个条目中有13个条目的相关系数r在0.50以上；社会支持领域的8个条目的相关系数r均在0.50以上；治疗领域的9个条目中有7个条目的相关系数r在0.50以上。
3．构念效度：本研究用验证性因子方法(CFA)来构建指示条目与所属维度之间的测量模型，即可观测变量和潜变量之间的测量模型，采用多种指标综合评价模型的拟合效果。一般认为，近似误差均方根(RMSEA)在0.08~0.10之间拟合一般；均方根残差(RMR)值小于0.09拟合好；规范拟合指数(NFI)、不规范拟合指数(NNFI)、比较拟合指数(CFI)和增值拟合指数(IFI)在0.9以上拟合好。结果显示慢性呼吸衰竭PRO量表各维度条目的因子载荷均大于0.50，认为有实际意义，且根据标准因子载荷可以直接比较条目因子载荷的大小；单个参数的t检验结果显示各条目因子载荷均达到显著水平(表 2)。总体上讲，大部分维度的拟合指标都达到了相应的要求(表 3)，说明该量表具有较好的结构效度。
表2
各条目对应所属维度的验证性因子分析结果
表3
呼吸衰竭PRO量表拟合优度统计量
4．量表的反应度分析：在本次调查中，量表能区分患者和健康人两类不同人群在除治疗领域外的各个维度平均得分的差别，采用的统计方法是两样本t检验，P≤0.05则认为该量表具有较好的反应度。观察组与对照组的维度平均得分结果见表 4，各维度的平均得分差异均有统计学意义，说明该量表的区分度较高，有区分不同人群的能力。
表4
观察组与对照组的维度平均得分比较(三 可行性分析
本课题在大规模临床调查中总计发放问卷480份，最后回收问卷472份，回收率为98.33%，其中有效问卷461份(呼吸衰竭患者364份，健康人97份)，有效率为97.67%，每份调查表的完成时间为15 min左右。以上结果说明本量表有很好的可行性。
讨论
慢性呼吸衰竭是威胁公众健康的一种常见的慢性疾病。慢性呼吸衰竭的发作不但使患者遭受生理上的痛苦，而且严重影响了患者的心理健康和社会功能。慢性呼吸衰竭给患者所带来的痛苦只有患者自己感受最深，客观检查结果只能说明病情的一个方面，不足以说明全部。因此，对慢性呼吸衰竭临床疗效的评价应该结合患者的切身感受，对生理、心理、社会、治疗情况进行综合评价，慢性呼吸衰竭PRO量表是一种很好的方式。本课题组用经典测量理论和项目反应理论，并结合专业知识编制了慢性呼吸衰竭PRO量表，共包含了4个领域、10个维度、51个条目，涵盖面广，很好地反映了健康相关生命质量的内涵，条目设计合理，问题通俗易懂。由以上量表考评的结果可知，慢性呼吸衰竭PRO量表具有较高的信度、效度和可行性。因此，该PRO量表可以作为慢性呼吸衰竭临床疗效评价标准和终点指标之一。
由于时间、条件的限制，本研究仅以太原地区为研究中心收集资料，样本量不足，不能达到多中心研究的要求，量表的适用范围可能较为狭隘，关于慢性呼吸衰竭PRO量表的编制与评价仍需进一步的验证与完善[6]。因此，我们接下来还需扩大样本含量及覆盖地区，并将编制的量表推广应用到临床疗效评价中，进一步检验其临床应用价值。另外，PRO作为一个软指标，应与临床上的客观指标相结合，才能更科学地评价临床疗效[7]。我们在量表编制及其评价的过程中应当综合各种因素及统计方法，不断完善与验证，力求编制的量表更加科学、有效、实用。
