Δυνατότητα εφαρμογής ευρημάτων των τυχαιοποιημένων κλινικών δοκιμών στο πεδίο της πρωτοβάθμιας φροντίδας υγείας

Abstract

The purpose of this PhD thesis is to assess the applicability of the findings of randomized clinical trials (RCTs) in the field of Primary Health Care (PHC) and more specifically in its subset, Primary Care.The first aim of the PhD thesis was to create an evidence and research gap map in the broad field of primary care, which captures existing evidence and research gaps. For this purpose, a systematic search for RCTs in primary care, published between years 2000 and 2020, was performed. 518 RCTs were identified, which were mapped according to the primary outcome category and for each outcome category, by type of health care (preventive care, acute care, chronic care and palliative care) and type of intervention (drug, behavioral intervention, intervention in the structure and intervention in the process of care). For RCTs assessing patient health outcomes as primary outcomes, we further mapped using the quality-of-care dimensions, that is, effectiveness, safety, and patient-centeredness. 357 trials (68.9%) evaluated a patient health outcome as the primary outcome, and 161 trials (31.1%) evaluated only health services outcomes as primary outcomes. Many focused on population with chronic illness (224 trials; 43.2%) and evaluated a drug (142 trials, 27.4%) and interventions on processes of care (239 trials; 46.1%). Research gaps identified include preventive and palliative care, behavioral interventions, and safety and patient-centeredness outcomes as primary outcomes.The second aim of the PhD thesis was to empirically assess the applicability in primary care RCTs. For this purpose, we used a randomly selected sample of RCTs derived from the 20-year evidence map. We then captured data necessary to address the five pre-defined questions on applicability as suggested by Burford et al. We appraised whether these data were reported adequately, partially, or were totally missing and based on data availability whether the five questions could be adequately addressed in each RCT. We assessed 104 primary care RCTs. More often were adequately described elements, such as the type of setting and location (53, 51%), the time frame (82, 78.8%), study population characteristics (94, 90.4%), the baseline prevalence of the health issue of interest (58, 55.8%), intervention components (89, 85.6%), the responsible organization for intervention provision (97, 93.3%), organization structure (50, 48.1%) and intervention implementation including monitoring and evaluation (92, 88.5%). Contextual factors that were often underreported included health system structure (32, 30.8%), evidence of differential effects across sociodemographic or other groupings (2, 1.9), intervention components tailored for specific settings (7, 6.7%) and factors affecting implementation (35, 33.7%). The proportion of trials that adequately addressed each of the five predefined questions on applicability ranged between 1% and 20.2%. We captured several gaps in reporting essential elements to appraise applicability in PC RCTs, mainly on contextual factors. Quite often are the contextual factors that shape outcomes and explain variability of effectiveness across, or even within, populations and settings. Stakeholders should ask for, while RCT authors should transparent report contextual factors in future studies. Moreover, development of a standardized framework in PC considering these elements should be pursuit.

Ο σκοπός της παρούσας διδακτορικής διατριβής είναι η εκτίμηση της δυνατότητας εφαρμογής των ευρημάτων των τυχαιοποιημένων κλινικών δοκιμών (ΤΚΔ) στο πεδίο της Πρωτοβάθμιας Φροντίδας Υγείας (ΠΦΥ) και πιο συγκεκριμένα στο υποσύνολό της, την Πρωτοβάθμια Φροντίδα.Ο πρώτος στόχος της διδακτορικής διατριβής ήταν η δημιουργία ενός χάρτη τεκμηρίων και ερευνητικών κενών στο ευρύ πεδίο της πρωτοβάθμιας φροντίδας, ο οποίος αποτυπώνει τα υπάρχοντα τεκμήρια και ερενητικά κενά. Για το σκοπό αυτό, πραγματοποιήθηκε συστηματική αναζήτηση των δημοσιευμένων ΤΚΔ την εικοσαετία 2000-2020 που διεξήχθησαν στην πρωτοβάθμια φροντίδα. Εντοπίστηκαν 518 ΤΚΔ, οι οποίες χαρτογραφήθηκαν σύμφωνα με την κατηγορία της κύριας έκβασης (primary outcome category) και για κάθε κατηγορία έκβασης, ανά είδος υγειονομικής φροντίδας (προληπτική φροντίδα, οξεία/ επείγουσα φροντίδα, χρόνια φροντίδα και ανακουφιστική φροντίδα) και τύπο παρέμβασης (φαρμακευτική αγωγή, συμπεριφορική παρέμβαση, παρέμβαση στη δομή και παρέμβαση στη διαδικασία της φροντίδας). Για τις ΤΚΔ που αξιολογούσαν εκβάσεις υγείας ασθενών, χαρτογραφήσαμε περαιτέρω χρησιμοποιώντας τις διαστάσεις ποιότητας της υγειονομικής φροντίδας, ήτοι αποτελεσματικότητα, ασφάλεια και προσωποκεντρικότητα (patient-centeredness). 357 ΤΚΔ (68.9%) αξιολόγησαν εκβάσεις υγείας ασθενών ως κύρια έκβαση και 161 ΤΚΔ (31.1%) αξιολόγησαν μόνο εκβάσεις υπηρεσιών υγείας ως κύρια έκβαση. Ως επί το πλέιστον, επικεντρώθηκαν στον πληθυσμό με χρόνιες ασθένειες (224 δοκιμές, 43.2%) και αξιολόγησαν φάρμακα (142 δοκιμές, 27.4%) και παρεμβάσεις σε διαδικασίες της φροντίδας (239 δοκιμές, 46.1%). Τα ερευνητικά κενά που εντοπίστηκαν περιλαμβάνουν την προληπτική και ανακουφιστική φροντίδα, τις συμπεριφορικές παρεμβάσεις και την αξιολόγηση της ασφάλειας και της επικέντρωσης στον ασθενή ως κύριες εκβάσεις.Ο δεύτερος στόχος της διδακτορικής διατριβής ήταν η εμπειρική αξιολόγηση της δυνατότητας εφαρμογής των ευρημάτων ΤΚΔ πρωτοβάθμιας φροντίδας. Για το σκοπό αυτό, χρησιμοποιήσαμε ένα τυχαίο δείγμα ΤΚΔ από τον 20ετή χάρτη τεκμηρίων που δημιουργήθηκε. Στη συνέχεια, καταγράψαμε δεδομένα απαραίτητα για την απάντηση των πέντε προκαθορισμένων ερωτημάτων σχετικά με τη δυνατότητα εφαρμογής των ευρημάτων, όπως προτάθηκαν από τους Burford et al. Εκτιμήσαμε εάν αυτά τα δεδομένα αναφέρθηκαν επαρκώς, εν μέρει ή έλειπαν πλήρως και αξιολογήσαμε με βάση τη διαθεσιμότητα των δεδομένων, εάν τα πέντε ερωτήματα ήταν εφικτό να αντιμετωπιστούν επαρκώς σε κάθε ΤΚΔ. Αξιολογήσαμε 104 ΤΚΔ πρωτοβάθμιας φροντίδας. Συνηθέστερα περιγράφονται επαρκώς στοιχεία, όπως το είδος του περιβάλλοντος και η τοποθεσία (53, 51%), το χρονικό πλαίσιο (82, 78.8%), τα χαρακτηριστικά του πληθυσμού της μελέτης (94, 90.4%), ο βασικός επιπολασμός του εξεταζόμενου ζητήματος υγείας (58, 55.8%), τα στοιχεία της παρέμβασης (89, 85.6%), ο υπεύθυνος οργανισμός για την παροχή της παρέμβασης (97, 93.3%), η οργανωτική δομή του (50, 48.1%) και η διαδικασία εφαρμογής/ υλοποίησης της παρέμβασης, συμπεριλαμβανομένης της παρακολούθησης και της αξιολόγησης (92, 88.5%). Οι συναφείς παράγοντες πλαισίου που συχνά υποαναφέρονται είναι η δομή του συστήματος υγείας (32, 30.8%), στοιχεία διαφορικών επιδράσεων μεταξύ κοινωνικο-δημογραφικών ή άλλων ομάδων (2, 1.9%), αν τα στοιχεία της παρέμβασης ήταν προσαρμοσμένα για συγκεκριμένα περιβάλλοντα (7, 6.7%), καθώς και παράγοντες που επηρεάζουν την εφαρμογή/ υλοποίηση της παρέμβασης (35 , 33.7%). Το ποσοστό των δοκιμών που αντιμετώπισαν επαρκώς καθεμία από τις πέντε προκαθορισμένες ερωτήσεις σχετικά με τη δυνατότητα εφαρμογής κυμάνθηκε μεταξύ 1% και 20.2%. Καταγράψαμε αρκετά κενά στην αναφορά βασικών στοιχείων για την αξιολόγηση της δυνατότητας εφαρμογής των ευρημάτων σε ΤΚΔ πρωτοβάθμιας φροντίδας, τα οποία εντοπίζονται κυρίως σε συναφείς παράγοντες πλαισίου. Πολύ συχνά όμως είναι αυτοί οι παράγοντες που διαμορφώνουν τα αποτελέσματα και εξηγούν τη μεταβλητότητα της αποτελεσματικότητας σε διαφορετικούς πληθυσμούς και περιβάλλοντα. Γι’ αυτό, τα ενδιαφερόμενα μέρη (stakeholders) θα πρέπει να ζητούν και οι συγγραφείς των ΤΚΔ θα πρέπει να αναφέρουν επαρκώς και με διαφάνεια τους συναφείς παράγοντες πλαισίου σε μελλοντικές μελέτες. Επιπλέον, θα πρέπει να επιδιωχθεί η ανάπτυξη ενός τυποποιημένου πλαισίου για την αξιολόγηση της δυνατότητας εφαρμογής των ευρημάτων των μελετών στην πρωτοβάθμια φροντίδα.