Pragmatisk tilnærming
Til tross for at grensene mellom forklarende og pragmatiske studier kan være flytende, finnes det verktøy som kvantiterer grad av pragmatisme i kliniske studier. PRECIS (Pragmatic-Explanatory Continuum Indicator Summary) ble utviklet i 2009 både som et skåringssystem og en visuell framstilling for å vurdere pragmatiske trekk ved en klinisk studie. I 2015 kom skåringssystemet PRECIS-2 (7), som inneholder ni ulike domener med en skåring fra 1 (svært forklarende, optimale forhold) til 5 (svært pragmatisk, klinisk hverdag). Med en slik omfattende kvantifisering vil de fleste studier ha pragmatiske trekk, og de færreste vil være utelukkende forklarende eller pragmatiske. Både for klinikere og forskere er det viktig å forstå mulighetene som ligger i pragmatiske studier, hvilke trekk som definerer de pragmatiske studiene og hvordan pragmatiske elementer kan benyttes i egen forskning.
Ved utprøving av ny behandling vil det mest pragmatiske være å inkludere alle aktuelle pasienter som på eget initiativ oppsøker helsetjenesten enten på sykehus, i poliklinikk eller i kommunehelsetjenesten. Tradisjonelle forklarende studier har typisk en streng utvelgelse av pasienter, der overføringsverdien til klinisk praksis blir mindre. De norske nasjonale kvalitetsregistrene utgjør en særstilling med tanke på rekruttering til pragmatiske kliniske studier, med anledning til å inkludere og følge opp pasienter direkte i de etablerte systemene uten behov for studiespesifikke oppfølgingsbesøk (8).
Hvis man ønsker å undersøke behandling av pasienter med akutt hjertesvikt på ulike lokalsykehus, så kan ikke pasientene inkluderes ved høyspesialiserte universitetsklinikker – eller motsatt. I så tilfelle er det ønskelig å gjennomføre studien så nært som mulig opp til den kliniske praksisen hvor resultatene skal tas i bruk. Enkeltsenterstudier innebærer redusert overføringsverdi og lavere grad av pragmatisme dersom resultatene av studien i utgangspunktet er ment å benyttes også utenfor selve studiesenteret.
Det pragmatiske elementet reduseres dersom en studie krever spesifikk opplæring, ressurser eller ekspertise som rutinemessig ikke finnes i helsetjenesten. Det mest pragmatiske vil være å benytte personell og ressurser som allerede er tilgjengelig i helsevesenet for å tilby behandlingen. Ny behandling kan da sammenliknes med en kontrollgruppe som mottar standardbehandling. En legemiddelstudie kan eksempelvis være pragmatisk hvis pasientene randomiseres til medikamentell intervensjon eller ikke, der dosering og valg av studiemedikament overlates til behandlende lege. Ett eksempel på dette finnes i den norske BETAMI-studien (BEtablocker Treatment After Acute Myocardial Infarction) (9). I denne studien randomiseres pasienter som har blitt revaskularisert etter hjerteinfarkt til behandling med betablokkere eller ikke. Behandlende lege inkluderer pasienten til studien og velger spesifikk type betablokker og dosering. Pasienter i kontrollgruppen vil ikke motta placebotabletter.
Motsatsen til denne typen pragmatiske studier vil eksempelvis omfatte spesifikke medikamenter med spesifikke doser og doseringsintervaller, der effekten av behandlingen sammenliknes med placebokontroll.