Die allogene Lebertransplantation – eine Form der „Gentherapie“ bei metabolischen Erkrankungen

Abstract.

Introduction: Liver transplantation is the method of choice for metabolic diseases and end-stage liver failure. Methods: At the Klinikum Großhadern we have performed liver transplantation for inborn errors of metabolism in 24 patients (5.3 % of all transplantations, 16 adults, age 39 ± 13 years; 8 children, age 9 ± 3 years); 19 patients received a transplant for end-stage liver disease, and in 5 cases because of fulminant hepatic failure. Results: Twenty-four patients received 27 transplants. In 3 cases, a split-liver transplantation was performed; one patient received a combined lung-liver graft. The 5-year survival rate for children is 100 % and for adults 68 %. Conclusions: Liver transplantation for inborn errors of metabolism not only replaces the diseased organ, but also leads to complete reversal of the metabolic defect.

Zusammenfassung.

Einleitung: Die orthotope Lebertransplantation stellt derzeit die Therapie der Wahl im Spätstadium metabolischer Lebererkrankungen dar. Methoden: Am Klinikum Großhadern wurde bei 24 Patienten (5,3 % aller Transplantationen, 16 Erwachsene, Alter 39 ± 13 Jahre; 8 Kindern, Alter 9 ± 3 Jahre) wegen einer metabolischen Lebererkrankung eine Lebertransplantation durchgeführt. Bei 19 Patienten wurde die Lebertransplantation elektiv durchgeführt, 5 Patienten kamen im Stadium des akuten Leberversagens zur Notfalltransplantation. Ergebnisse: 24 Patienten erhielten 27 Lebertransplantationen. In 3 Fällen erfolgte eine Split-Lebertransplantation, in einem Fall eine kombinierte Lungen-Leber-Transplantation. Bei den Kindern liegt das 5-Jahres-Patientenüberleben bei 100 %, bei den Erwachsenen bei 68 %. Schlussfolgerung: Die Transplantation der Leber bei metabolischer Erkrankung und Leberversagen ersetzt nicht nur das erkrankte Organ, sondern führt auch zu einer Heilung der Grunderkrankung.