Participation of patients in the development of advanced therapy medicinal products

Abstract

An increasing number of advanced therapy medicinal products (ATMPs) are under development and in clinical trials. Patients are central to this progress. In research, patients have funded, catalysed, coordinated and led projects. In regulation, patient groups have contributed to the creation of the political momentum for regulation of ATMPs, contributed to the debate and now participate in the regulatory process. Once licensed, patients will have a role in the pharmacovigilance, health technology assessment and reimbursement arrangements for these products. Patient groups contribute valuably as equal stakeholders at every step of the development of an ATMP.

Zusammenfassung

Eine zunehmende Zahl von Arzneimitteln für neuartige Therapien („advanced therapy medicinal products“, ATMP) befinden sich in Entwicklung und in klinischen Studien. Zentral für diesen Fortschritt sind dabei Patienten. In der Forschung haben Patienten Projekte unterstützt, angestoßen, koordiniert und geleitet. Im Bereich der Regulierung haben Patientengruppen zur Schaffung eines politischen Impulses für die Regulierung von ATMP sowie zur Diskussion beigetragen und nehmen jetzt am regulatorischen Prozess teil. Haben diese Produkte einmal eine Lizenz erhalten, kommt den Patienten eine Rolle bei der Pharmakovigilanz, der Beurteilung medizinischer Technologien und bei Vergütungsvereinbarungen zu. Patientengruppen nehmen in wertvoller Weise als gleichwertige Interessenvertreter an jedem Schritt bei der Entwicklung eines ATMP teil.