Zusammenfassung
Der gemeinsame Endpunkt vieler Netzhautdegenerationen ist ein Zelluntergang im retinalen Pigmentepithel und/oder der neurosensorischen Retina und ein damit verbundener irreversibler Visusverlust. Therapieansätze in fortgeschrittenen Erkrankungsstadien müssen folglich ebenfalls den Ersatz dieser verloren gegangenen Zellen und Gewebe adressieren. Hier zeichnen sich in den letzten Jahren vor allem auf dem Gebiet der stammzellbasierten zellulären Transplantationstherapie rasante Fortschritte in Grundlagenforschung und klinischer Anwendung ab. Besonders die induzierten pluripotenten Stammzellen scheinen die personalisierte Medizin signifikant voranbringen zu können, falls es gelingt wesentliche Bedenken und Limitationen zu überwinden. Diese Übersicht benennt retinale Krankheitsbilder, bei denen Zelltherapie eine potenzielle Therapieoption darstellt, und gibt einen kurzen Einblick in bisherige Therapiemöglichkeiten. Darüber hinaus werden insbesondere die potenziellen Anwendungsbereiche induzierter pluripotenter Stammzellen mit ihren Vorteilen, aber auch Problemen beleuchtet. Der Hauptfokus liegt auf dem stammzellbasierten Ersatz des retinalen Pigmentepithels, da dieser im Hinblick auf eine therapeutische Anwendung am Menschen, im Vergleich zu anderen Zellen der neurosensorischen Netzhaut, die größten Fortschritte verzeichnet. Abschließend wird ein Überblick über bereits laufende klinische Studien zur Therapie von Netzhautdegenerationen mittels stammzellbasierter zellulärer Transplantationstherapie gegeben.
Abstract
The endpoint of most retinal degenerative disorders is a loss of cells in the retinal pigment epithelium and/or the neurosensory retina, leading to irreversible visual impairment. Therefore, therapeutic strategies in the late disease stages also need to address the replacement of lost cells or tissues. In recent years, rapid advances have been made in the field of stem cell-based cellular transplantation therapies with regard to bridging the gap between basic science and clinical application. In particular, induced pluripotent stem cells promise to significantly advance the field of personalized medicine, once major uncertainties and obstacles have been overcome. This review highlights retinal degenerative disorders in which cellular transplantation therapies provide possible treatment options, and mentiones currently available therapeutic strategies. Moreover, the potential areas of use of induced pluripotent stem cells, together with their advantages and disadvantages, are discussed. The main focus is on the stem cell-based replacement of retinal pigment epithelial cells, as the latter technique has made the most significant progress toward clinical application in comparison with other neurosensory retinal cell types. Finally, an overview is provided of clinical trials that are already established for the treatment of retinal degeneration using stem cell-based cellular transplantation therapies.
© The Author(s) 2017
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