Behandling og livskvalitet ved Addisons sykdom

Substitusjonsbehandling med hydrokortison i subkutan pumpe reproduserte den fysiologiske kortisoldøgnrytmen og bedret livskvaliteten hos pasienter med Addisons sykdom.

Addisons sykdom resulterer i komplett mangel på binyrehormonene kortisol og aldosteron. Konvensjonell oral substitusjonsbehandling resulterer i ufysiologiske kortisolnivåer gjennom døgnet, noe som antas åføre til redusert livskvalitet og økt mortalitet hos denne pasientgruppen.

I mitt doktorgradsarbeid har vi utviklet et nytt diagnosespesifikt spørreskjema om livskvalitet (AddiQoL). Vi har oversatt det til fem europeiske språk og validert det hos 615 pasienter med Addisons sykdom i seks land. I en randomisert klinisk multisenterstudie har vi sammenliknet effekten av oral hydrokortison og pumpebehandling med parenteral hydrokortison hos 33 pasienter med diagnosen.

Pumpebehandling reproduserte fysiologiske kortisolnivåer gjennom døgnet og normaliserte adrenokortikotropt hormon (ACTH). Pumpebehandling ga også en mer normal utskilling av kortisolmetabolitter i urinen, mens funnene ved oral behandling tydet på induksjon av kortisolmetaboliserende enzymer i lever. Vi fant at livskvaliteten økte ved pumpebehandling, selv om funnene må tolkes med forsiktighet, da studien ikke var blindet.

Vi har utviklet et nytt prinsipp for kortisonbehandling, som kan være nyttig for pasienter med Addisons sykdom som fungerer dårlig på oral behandling, forutsatt god opplæring. AddiQoL er allerede tatt i bruk i flere studier og i klinisk praksis i flere land og kan brukes til å identifisere pasienter som fungerer dårlig samt til å følge effekten av nyere behandlingsformer. Tre nye språkversjoner er under utvikling.