Schwerpunkt IIdBedeutung von Studienendpunkten für BetroffeneEndpoints in clinical trials and their relevance for patients
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Einleitung
Auch in Deutschland hat sich in den letzten Jahren mehr Bewusstsein dafür entwickelt, dass Patientinnen und Patienten nicht nur von den Ergebnissen der Klinischen Forschung „patientenrelevant“ profitieren sollen, sondern möglichst schon in die Diskussion und Entscheidung von gesundheitsrelevanten Maßnahmen und in andere wissenschaftliche Fragestellungen einbezogen werden. Damit soll erreicht werden, dass diejenigen Probleme bearbeitet werden, welche Betroffene selbst benennen, und eben nicht
Studienendpunkte haben für Betroffene eine große Bedeutung
Schon für eine konkrete Indikationsstellung und also zielversprechende Anwendung eines Arzneimittels ist es erforderlich, dass in den für die Zulassung ausgelegten Studien patientenrelevante Endpunkte untersucht werden; insbesondere bei bereits behandelbaren Krankheiten muss anhand geeigneter Endpunkte herausgearbeitet und wissenschaftlich belegt werden, z.B. wo Unterschiede zur Standardbehandlung liegen, ob bestimmte Patientengruppen von einem neuen Wirkstoff oder einer neuen Indikation einen
Was kommt patientenrelevant in der Praxis an?
Obwohl die wissenschaftliche Debatte über „geeignete“ Klinische Forschung und insbesondere (Kosten)-Nutzenbewertung von Arzneimitteln engagiert und interessengeleitet auch verbissen geführt wird, bleibt in der Praxis für die Patienten viel zu wünschen übrig. Mit dem experimentellen Charakter von RCTs wird immer wieder begründet, warum bestimmte Patientengruppen in RCTs nicht eingeschlossen werden (können?), weshalb die externe Validität solcher RCTs gering sei.
Frauen, Multimorbide, alte
Nutzenbewertungen kommen in eine vorbereitete Welt
Spätestens mit der Zulassung eines Arzneimittels beginnt die Vermarktung, d.h. die Propagierung dieses Präparates in Fachkreisen und gegenüber Patienten, durch die bekannten Instrumente der direkten und indirekten Werbung, Artikel, Symposien, Vorträge etc.
Eine danach ansetzende Nutzenbewertung kommt also erst dann zu Ergebnissen mit ggf. folgenden Leistungsentscheidungen des GBA, wenn Behandler und Patienten bereits auf die Arzneimittel „eingestimmt“ wurden und diese einen Platz in der Therapie
Patienten werden verunsichert
Viele gesundheitspolitische Entscheidungen der letzten Jahre waren Leistungskürzungen und höhere Zuzahlungen. Zur weiteren Verunsicherung der Patienten haben Hersteller und Leistungsanbieter kräftig beigetragen. Abb. 3 zeigt die Reaktion der Weltfirma Pfizer auf die Einbeziehung des noch unter Patent stehenden Lipidsenkers Sortis in die Festbetragsregelung: „...wird 1,5 Millionen Kassenpatienten der nachweislich beste Lipidsenker nicht mehr voll erstattet“. Wie können mit Sortis behandelte
Relevante Endpunkte auch bei neuen Therapien
Die unverzichtbare Notwendigkeit patientenrelevanter Endpunkte trotz Kompliziertheit der Indikation möchte ich am Beispiel des onkologischen Arzneimittels VectibixR (Wirkstoff Panitumumab) aufzeigen. Dieser monoklonale Antikörper ist zugelassen als Monotherapie zur Behandlung des metastasierten, EGFR exprimierenden kolorektalen Karzinoms mit nichtmutiertem Wildtyp-KRAS-Gen bei Patienten, bei denen Fluoropyrimidin-, Oxaliplatin- und Irinotecan-haltige Chemotherapieregime versagt haben, also zur
Angaben zur Finanzierung
Keine Interessenkonflikte.
Literatur (10)
- et al.
Sind Studienergebnisse pharmakologischer Interventionen auf den Alltag übertragbar?
Z. Evid. Fortbild. Qual. Gesundh. wesen (ZEFQ)
(2009) - Allgemeine Methoden Version 3,0....
- Kurzwirksame Insulinanaloga bei Kindern und Jugendlichen mit Diabetes mellitus Typ 1. Abschlussbericht....
- Stellungnahme der Sanofi Aventis Deutschland GmbH vom 28.06.2009. Kurzwirksame Insulinanaloga bei Kindern und...
- Bupropion, Mirtazapin und Reboxetin bei der Behandlung der Depression. Abschlussbericht....
Cited by (1)
Patient orientation and patient participation in research: Deficits, modes and expectations from a patient representative's point of view
2020, Zeitschrift fur Evidenz, Fortbildung und Qualitat im Gesundheitswesen