Schwerpunkt IId
Bedeutung von Studienendpunkten für BetroffeneEndpoints in clinical trials and their relevance for patients

https://doi.org/10.1016/j.zefq.2010.03.013Get rights and content

Zusammenfassung

Die seit 2004 eingeführte Patientenbeteiligung bedeutet eine neue Aufmerksamkeit für Patienteninteressen im Gesundheitswesen. Studienendpunkte werden zunehmend unter dem Gesichtspunkt der Bedeutung für Patienten festgelegt. In der Praxis lässt aber diese Entwicklung noch zu wünschen übrig. Wichtige Arzneimittel können in der ebenfalls seit 2004 möglichen Nutzenbewertung den zu Recht geforderten Nutzennachweis nicht erbringen. Zudem kommt diese Maßnahme sehr spät, wenn die Patienten lange behandelt worden sind. Verunsicherungen der Patienten durch gesundheitspolitische Maßnahmen, aber auch durch Hersteller und Leistungserbringer tragen dazu bei, dass Patienten neuen Bewertungen skeptisch gegenüberstehen, obwohl sie prinzipiell an hoher Evidenz und Preiswürdigkeit interessiert sind. Neue Arzneimittel, insbesondere in der Onkologie, werden oft unter erleichterten Bedingungen zugelassen. Ob dies im Patienteninteresse liegt, bedarf einer breiten, auch gesellschaftlichen Diskussion.

Summary

Patient participation, which has been established since 2004, has brought more attention to patients’ concerns in healthcare. More and more endpoints in clinical trials are defined with respect to their relevance for patients. But this development has still been found wanting. For important drugs, no evidence-based benefit has been demonstrated in the benefit assessment, which also has become possible since 2004. Furthermore, this assessment has arrived too late for patients who have been medicated for a long time. Healthcare policies, applicants and stakeholders have contributed a lot to the patients’ scepticism towards benefit assessments, though, in principle, patients are interested in high evidence levels and reasonable pricing. New drugs are often licensed under less ambitious conditions. Whether this is in the patients’ interest needs to be put up for a large-scale, and societal, discussion.

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Einleitung

Auch in Deutschland hat sich in den letzten Jahren mehr Bewusstsein dafür entwickelt, dass Patientinnen und Patienten nicht nur von den Ergebnissen der Klinischen Forschung „patientenrelevant“ profitieren sollen, sondern möglichst schon in die Diskussion und Entscheidung von gesundheitsrelevanten Maßnahmen und in andere wissenschaftliche Fragestellungen einbezogen werden. Damit soll erreicht werden, dass diejenigen Probleme bearbeitet werden, welche Betroffene selbst benennen, und eben nicht

Studienendpunkte haben für Betroffene eine große Bedeutung

Schon für eine konkrete Indikationsstellung und also zielversprechende Anwendung eines Arzneimittels ist es erforderlich, dass in den für die Zulassung ausgelegten Studien patientenrelevante Endpunkte untersucht werden; insbesondere bei bereits behandelbaren Krankheiten muss anhand geeigneter Endpunkte herausgearbeitet und wissenschaftlich belegt werden, z.B. wo Unterschiede zur Standardbehandlung liegen, ob bestimmte Patientengruppen von einem neuen Wirkstoff oder einer neuen Indikation einen

Was kommt patientenrelevant in der Praxis an?

Obwohl die wissenschaftliche Debatte über „geeignete“ Klinische Forschung und insbesondere (Kosten)-Nutzenbewertung von Arzneimitteln engagiert und interessengeleitet auch verbissen geführt wird, bleibt in der Praxis für die Patienten viel zu wünschen übrig. Mit dem experimentellen Charakter von RCTs wird immer wieder begründet, warum bestimmte Patientengruppen in RCTs nicht eingeschlossen werden (können?), weshalb die externe Validität solcher RCTs gering sei.

Frauen, Multimorbide, alte

Nutzenbewertungen kommen in eine vorbereitete Welt

Spätestens mit der Zulassung eines Arzneimittels beginnt die Vermarktung, d.h. die Propagierung dieses Präparates in Fachkreisen und gegenüber Patienten, durch die bekannten Instrumente der direkten und indirekten Werbung, Artikel, Symposien, Vorträge etc.

Eine danach ansetzende Nutzenbewertung kommt also erst dann zu Ergebnissen mit ggf. folgenden Leistungsentscheidungen des GBA, wenn Behandler und Patienten bereits auf die Arzneimittel „eingestimmt“ wurden und diese einen Platz in der Therapie

Patienten werden verunsichert

Viele gesundheitspolitische Entscheidungen der letzten Jahre waren Leistungskürzungen und höhere Zuzahlungen. Zur weiteren Verunsicherung der Patienten haben Hersteller und Leistungsanbieter kräftig beigetragen. Abb. 3 zeigt die Reaktion der Weltfirma Pfizer auf die Einbeziehung des noch unter Patent stehenden Lipidsenkers Sortis in die Festbetragsregelung: „...wird 1,5 Millionen Kassenpatienten der nachweislich beste Lipidsenker nicht mehr voll erstattet“. Wie können mit Sortis behandelte

Relevante Endpunkte auch bei neuen Therapien

Die unverzichtbare Notwendigkeit patientenrelevanter Endpunkte trotz Kompliziertheit der Indikation möchte ich am Beispiel des onkologischen Arzneimittels VectibixR (Wirkstoff Panitumumab) aufzeigen. Dieser monoklonale Antikörper ist zugelassen als Monotherapie zur Behandlung des metastasierten, EGFR exprimierenden kolorektalen Karzinoms mit nichtmutiertem Wildtyp-KRAS-Gen bei Patienten, bei denen Fluoropyrimidin-, Oxaliplatin- und Irinotecan-haltige Chemotherapieregime versagt haben, also zur

Angaben zur Finanzierung

Keine Interessenkonflikte.

Literatur (10)

  • Thürmann et al.

    Sind Studienergebnisse pharmakologischer Interventionen auf den Alltag übertragbar?

    Z. Evid. Fortbild. Qual. Gesundh. wesen (ZEFQ)

    (2009)
  • Allgemeine Methoden Version 3,0....
  • Kurzwirksame Insulinanaloga bei Kindern und Jugendlichen mit Diabetes mellitus Typ 1. Abschlussbericht....
  • Stellungnahme der Sanofi Aventis Deutschland GmbH vom 28.06.2009. Kurzwirksame Insulinanaloga bei Kindern und...
  • Bupropion, Mirtazapin und Reboxetin bei der Behandlung der Depression. Abschlussbericht....
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Cited by (1)

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