Neuroblastome de l’enfant: challenges et perspectives

Résumé:

Le neuroblastome est remarquable par la diversité de ses présentations, depuis les formes régressant spontanément jusqu’aux tumeurs progressant rapidement vers le décès de l’enfant. Le stade et l’âge au diagnostic sont les facteurs cliniques les plus prédictifs du devenir du patient. Plusieurs facteurs pronostiques biologiques ont été identifiés ces deux dernières décennies, liés au cycle cellulaire et aux voies de signalisation. Le traitement du neuroblastome est fondé sur l’évaluation du risque. Cette approche permet désormais d’envisager une désescalade de doses pour les stades de bas-risque et de risque intermédiaire. En revanche, le pronostic des stades de haut-risque reste sombre malgré l’intensité des thérapeutiques employées. Cette revue présente les traitements actuels et leurs résultats, et développe les approches innovantes visant à permettre l’éradication de la maladie résiduelle.

Abstract:

Neuroblastoma is remarkable for its various presentations ranging from spontaneous remission to rapid disease progression and death. Disease stage and age at diagnosis are the most predictive clinical markers of outcome. Prognostic biological markers related to cell cycle and signal transduction have been identified in the past two decades. A risk-based treatment strategy has allowed for dose escalation in low- and intermediate risk patients. But the prognosis of high-risk patients remains dismal despite intensified multimodal therapies. This review discusses the current treatments and their results, and the innovative approaches aiming at eradicating minimal residual disease.